Virale Gentherapieplattformen für die Dermatologie

Bei Krystal Biotech

Krystal Biotech ist ein sich in der klinischen Phase befindliches Gentherapie-Unternehmen, das seine patentierte Skin TARgeted Delivery (STAR-D)-Plattform nutzt, um effektive und innovative Behandlungen für seltene Hautkrankheiten zu entwickeln. Sie führen jeden Schritt des Herstellungsprozesses im eigenen Haus durch.

Das Unternehmen nutzt die vorteilhaften Eigenschaften des Herpes-simplex-Virus Typ 1 (HSV-1), einschließlich der natürlichen Affinität des Virus zu Hautzellen, um eine sichere virale Gentherapie-Plattform zu entwickeln, die für die Dermatologie geeignet ist. Das entwickelte HSV-1-basierte System eignet sich für einen topischen Verabreichungsweg, der eine nicht-invasive therapeutische Anwendung bei der Behandlung der Haut ermöglicht.

Herausforderungen

Die ersten Produkte von Krystal Biotech zielen auf die Behandlung von monogenen und kongenitalen Hautkrankheiten, einschließlich dystrophischer Epidermolysis bullosa (DEB) und autosomal rezessiver kongenitaler Ichthyose (ARCI).

Zusätzlich zu Krystals Pionierarbeit bei der Entwicklung neuartiger Therapien für seltene Hautkrankheiten nutzt das Unternehmen seine Expertise und seine firmeneigene Gentherapie-Plattform, um neue therapeutische Ansätze für weitere dermatologische Indikationen zu erforschen, einschließlich nicht monogener Krankheiten und Krankheiten, die nicht durch vererbte Gendefekte verursacht werden.

Die Eigenfertigung bedingt eine Reihe einzigartiger Chancen und Herausforderungen. Die Ermittlung der täglichen Zellzahlen während der Zellexpansion und der Vektorproduktion für die Prozessentwicklung erfordert eine präzise Zellkernzählung, die manuell nur schwer zu erreichen ist.

Die größten Herausforderungen für Krystal waren daher die Implementierung einer zuverlässigen Methode zur einfachen und genauen Quantifizierung der Kerne und die Möglichkeit, schnelle Prozessverbesserungen einzuführen, die von den Teams für Verfahrensentwicklung (PD) und für Chemie, Produktion und Kontrolle (CMC) identifiziert wurden.

Benutzerkommentar

„Der NucleoCounter® NC-200™ bietet uns eine wesentlich zuverlässigere, konsistentere und nachvollziehbare Methode zur Quantifizierung von Kernen. Wir haben auch festgestellt, dass der NucleoCounter® NC-200™ eine großartige Möglichkeit ist, um zuverlässige und genaue Zellzahlen zu erhalten. Obwohl dieses Gerät ursprünglich für die Prozessentwicklung angeschafft wurde, verwenden es jetzt alle unsere F&E-Teams für die Zellzählung, weil es schnell, benutzerfreundlich und zuverlässig ist.

„Der NucleoCounter® NC-200™ ist mit Leichtigkeit eines der meistgenutzten Geräte in unserem Labor.“

Lauren Regula, Laborleiterin, Krystal Biotech

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