Développer les thérapies génétiques de précision

Les thérapies géniques de la Beam Therapeutics

Introduction

La Beam Therapeutics est en train de développer des thérapies génétiques de précision grâce à l’édition de base d’ADN. Fondée par des scientifiques renommés en édition de séquences CRISPR, la Beam effectue des recherches sur le traitement des maladies génétiques par la technologie d’édition génomique exclusive qui permet de modifier des paires de bases uniques de l’ADN et ARN.

Défis

Plus de la moitié des erreurs génétiques associées aux maladies sont déterminés par un changement d’une seule lettre dans des milliards de bases nucléiques (« bases ») qui forment le génome humain. Nous savons que, dans d’autres cas, certaines variations génétiques naturelles de l’ADN déterminent une protection contre les maladies.

Les technologies fondamentales de Beam sont capables de modifier une seule lettre – A, G, C, T – du génome humain sans couper les brins d’ADN ou d’ARN. En modifiant uniquement des séquences précises du génome pour éliminer les erreurs ou insérer des séquences différentes et protectrices, la nouvelle approche de l’édition de base de Beam peut aider à prévenir, modifier et potentiellement guérir un large éventail de pathologies affectant la vie des patients.

« Depuis le lancement de Beam, l’année dernière, nous avons fait des progrès significatifs dans le développement des éditeurs de base en tant que nouveaux types de thérapies génétiques de précision », a déclaré John Evans, PDG de Beam Therapeutics. « Nous avons actuellement 10 programmes en cours et avons élargi notre équipe à plus de 70 employés. »

Les programmes de Beam vont des thérapies cellulaires ex-vivo à la correction du génome in vivo. Dans le cadre d’un programme CAR-T, en plein essor, l’exactitude et la précision du comptage cellulaire sont essentielles pour comprendre l’impact biologique complexe des technologies de liaison de l’anticorps à l’antigène et d’édition de base sur les thérapies cellulaires émergentes.

En savoir plus sur Beam Therapeutics. 

Commentaire de l’utilisateur

« Nous avons évalué toutes les technologies de comptage cellulaire concurrentes sur le marché et celle de NucleoCounter® est de loin notre préférée.

Facile à utiliser, elle garantit à nos équipes l’exactitude du comptage à chaque fois. Pour les entreprises naissantes qui pourraient avoir besoin de s’appuyer sur une production externe et une assistance en matière de recherche, la transférabilité est également cruciale à chaque étape du processus de production. Et les instruments NucleoCounter® se caractérisent par une grande aptitude à s’intégrer dans les contextes CMO et CRO externes.

L’efficacité du NC-200™ dépend de la suppression quasi totale de la variabilité inter-opérateurs. Les tests ont donc tendance à être plus cohérents, indépendamment du chercheur et du site et cela réduit sur le long terme de nombreux obstacles au développement des produits. Le gain de temps est directement corrélé aux économies en termes de coûts et délais : des facteurs qui justifient l’investissement dans un instrument solide comme le NC-200™.

Nous avons également trouvé intéressant d’intégrer dès le début la technologie NucleoCounter®dans la filière de recherche car elle garantit l’exactitude et la reproductibilité des résultats dès les premières phases de la recherche et lors de la transition critique vers le développement des produits.

Non seulement les instruments NucleoCounter® sont indispensables pour tous les chercheurs en thérapies cellulaires et géniques, mais l’assistance client de ChemoMetec est également une bouffée d’air frais indispensable. »

 

Aaron Edwards, chargé principal de recherche, à la Beam Therapeutics