Plate-formes de thérapie génique virale pour la dermatologie

Chez Krystal Biotech

Introduction

Krystal Biotech est une société de thérapie génique qui travaille au stade clinique et utilise Skin TARgeted Delivery (STAR-D), sa plate-forme brevetée, pour développer des traitements efficaces et innovants pour les maladies cutanées rares. Chaque étape de leur processus de fabrication est réalisée en interne.

La société exploite les propriétés bénéfiques du virus Herpes simplex de type 1 (HSV-1), y compris l’affinité naturelle de ce virus pour les cellules cutanées, pour développer une plate-forme de thérapie génique virale sûre et adaptée à la dermatologie. Le système qu’elle a conçu à base de HSV-1 convient à une voie d’administration topique, ce qui permet d’avoir recours à des applications thérapeutiques non invasives lors du traitement de la peau.

Défis

Les produits initiaux de Krystal Biotech sont destinés au traitement de maladies cutanées monogéniques et congénitales, y compris l’épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD) et l’ichtyose congénitale autosomique récessive (ICAR).

En plus d’effectuer des travaux novateurs dans le développement de nouveaux traitements pour les maladies cutanées rares, la société Krystal tire parti de son expertise et de sa plate-forme de thérapie génique exclusive pour explorer de nouvelles approches thérapeutiques applicables à d’autres indications dermatologiques, y compris les maladies non monogéniques et les maladies qui ne sont pas causées par des défauts génétiques héréditaires.

La fabrication en interne présente un certain nombre d’opportunités mais pose également des défis uniques. L’obtention de numérations de cellules au quotidien pendant les phases d’expansion cellulaire et de production de vecteurs pour le développement de procédés nécessite des numérations précises de noyaux qui sont difficiles à obtenir de manière manuelle.

Les principaux défis auxquels Krystal était confrontée portaient donc sur l’implémentation d’une méthode fiable de quantification à la fois simple et précise des noyaux, et la mise en place rapide des améliorations à apporter aux processus identifiées par les équipes en charge du développement des procédés (DP) et de la chimie, de la fabrication et des contrôles (CMC).

Commentaire utilisateur

« Le NucleoCounter® NC-200™ nous offre une méthode beaucoup plus fiable, cohérente et traçable de quantification des noyaux. Nous avons également découvert que le NucleoCounter® NC-200™ est un excellent moyen d’obtenir des numérations de cellules fiables et précises. Bien que nous ayons initialement acheté cet appareil pour l’utiliser dans le cadre du développement de procédés, toutes nos équipes R&D y ont désormais recours pour effectuer la numération de cellules car il est rapide, facile à utiliser et fiable. »

« Le NucleoCounter ® NC-200™ est sans aucun doute l’un des appareils dont nous nous servons le plus dans notre laboratoire. »

Lauren Regula, scientifique responsable du laboratoire, Krystal Biotech

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