Thérapie génique

Fiabilité de la numération et de l’analyse des cellules pour assurer un meilleur contrôle du produit

La thérapie génique est une nouvelle forme de thérapie que la plupart des gens considèrent toujours comme expérimentale, dans la mesure où les essais cliniques n’ont commencé qu’en 2017. Il existe deux approches en matière de thérapie génique : Des gènes spécifiques sont insérés dans les cellules du patient pour : (1) remédier à une pathologie génétique responsable d’une maladie, ou (2) conférer de nouvelles propriétés aux cellules en permettant la production de nouvelles molécules qui peuvent agir comme médicaments contre la maladie. La thérapie génique peut être effectuée sur des cellules somatiques ou sur des cellules germinales, la première méthode étant la plus couramment choisie.

Les progrès récents réalisés dans le domaine des outils d’édition de gènes tels que CRISPR-Cas9, des outils basés sur les lentiviraux et les adénoviraux atténués ont considérablement augmenté l’efficacité de l’édition du chromosome des cellules de manière très spécifique, ce qui a permis le développement de nouvelles lignées cellulaires destinées à diverses études précliniques ciblant toutes sortes de maladies, des cancers aux pathologies génétiques. La spécificité de ces nouveaux outils permet également de les utiliser dans le développement de thérapies géniques destinées à corriger ces pathologies génétiques à leur source.

Insertion manuelle d’une molécule lors de la conception de l’ADN.

Quel défi pose-t-elle ?

La thérapie génique peut être réalisée in vivo. Dans ce cas, les gènes d’intérêt sont introduits directement dans les cellules du patient dans son corps. Dans ce cas de figure, le principal défi à relever est d’assurer une introduction efficace du gène d’intérêt dans l’ensemble de la population cellulaire ciblée. Les systèmes de modèles de culture cellulaire qui imitent les tissus dans le cadre des thérapies géniques in vivo peuvent être incroyablement utiles et accélérer le processus d’obtention de votre thérapie lors des essais cliniques, mais il peut être difficile d’obtenir une numération correcte de vos cellules lorsqu’elles sont cultivées à l’aide de ces méthodes de culture 2D et 3D.

La thérapie génique peut également être réalisée in vitro. Dans ce cas, des gènes d’intérêt sont introduits ou manipulés en laboratoire. Une fois qu’il a été confirmé que les cellules fonctionnaient comme prévu, elles sont réintroduites dans le corps du patient, comme c’est le cas avec les immunothérapies cellulaires reposant sur des cellules CAR-T / CAR-NK. Lorsque vous avez recours à ces méthodes in vitro, il est essentiel de vérifier que votre procédé n’a pas affecté la santé de vos cellules et que le matériel réintroduit dans le corps du patient est vivant et actif.

Solutions pour la thérapie génique

Dans le cadre de la génération et de la validation d’une thérapie génique, il est essentiel de confirmer de nombreuses données relatives aux cellules manipulées, y compris leur nombre et leur viabilité, ainsi que l’expression et la traduction appropriées du gène cible. Le compteur de cellules automatisé NucleoCounter® NC-202™ vous garantit une détermination rapide, facile et robuste du nombre de cellules et de leur viabilité grâce au recours à des protocoles qui vous garantissent des mesures fiables de vos cellules, quelle que soit la méthode de culture. En utilisant le NucleoCounter® NC-3000™, vous pouvez exécuter jusqu’à huit analyses à la fois, tout en vérifiant l’expression des protéines et les phénotypes cellulaires. De plus, notre gamme de tests, y compris le test du cycle cellulaire et le test de transfection de la GFP, vous fournit un aperçu approfondi de la santé de vos cellules.

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